Anvisa aprova novo medicamento para AME

A Anvisa aprovou o Evrysdi Go (risdiplam) em comprimidos para tratar a atrofia muscular espinhal, sem necessidade de refrigeração ou preparo especializado.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, na quinta-feira (29/10), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento destinado ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A indicação contempla adultos e crianças acima de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, que tenham diagnóstico clínico dos tipos 1, 2 ou 3 da doença ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2. A principal novidade desta aprovação está na apresentação do medicamento: comprimidos revestidos que podem ser ingeridos com um pouco de água ou dissolvidos em água não clorada. A aprovação foi formalizada pela Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União.

Diferentemente da versão de risdiplam já aprovada no país, a nova formulação não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento específico dos cuidadores para o preparo. Outra vantagem relevante é a possibilidade de armazenamento em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração, o que facilita o transporte e o uso cotidiano do tratamento. A AME é uma doença genética rara que provoca a perda progressiva dos neurônios motores, células responsáveis pelo controle dos movimentos musculares. Isso ocorre devido à produção insuficiente da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida pela sigla SMN. A deficiência dessa proteína causa fraqueza e perda de massa muscular, podendo comprometer a capacidade do paciente de controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar. Os músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição também podem ser afetados.

A condição está relacionada a alterações no gene SMN1. O gene SMN2, que também participa da produção da proteína, costuma gerar uma versão incompleta, com funcionamento reduzido. O risdiplam atua justamente nesse mecanismo: favorece a produção de uma quantidade maior da proteína SMN em sua forma completa, contribuindo para a sobrevivência dos neurônios motores e buscando reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.

A decisão da Anvisa considerou estudos clínicos que avaliaram a eficácia do medicamento em diferentes grupos de pacientes. Uma das pesquisas acompanhou 41 bebês, com idades entre 2 e 7 meses, diagnosticados com AME tipo 1, considerado o quadro mais grave. Após 12 meses de tratamento, 12 crianças (29%) conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos. Outro estudo avaliou 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos. Os resultados apontaram uma melhora discreta na função motora entre os participantes que receberam o medicamento. Na escala de avaliação utilizada, que vai de zero a 100 pontos, a diferença em relação ao grupo que recebeu placebo foi de 1,6 ponto após 12 meses.

A possibilidade de administrar o medicamento em comprimidos e mantê-lo em temperatura ambiente representa uma mudança prática para pessoas que convivem com a AME e seus familiares. A simplificação do preparo pode reduzir etapas no cuidado diário e facilitar o armazenamento e o transporte do tratamento. A indicação, a dose e o acompanhamento, no entanto, devem seguir a avaliação e a orientação médica. A aprovação do registro pela Anvisa autoriza a comercialização do produto no Brasil, mas não significa, por si só, que ele já esteja disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). A oferta na rede pública depende de avaliações e decisões específicas sobre incorporação e acesso.